การทดลองทางคลินิกขนาดเล็ก

การทดลองทางคลินิกขนาดเล็กแสดงให้เห็นว่ายีนบำบัดสามารถแก้ไขระบบภูมิคุ้มกันของทารกที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากและคุกคามชีวิตได้อย่างปลอดภัย ซึ่งเซลล์ภูมิคุ้มกันที่ต่อสู้กับการติดเชื้อไม่พัฒนาหรือทำงานได้ตามปกติ ทารก 8 คนที่มีความผิดปกตินี้เรียกว่า X-linked ภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องรวมกันอย่างรุนแรง (X-SCID) ได้รับ การบำบัด ด้วยยีนทดลองที่พัฒนาร่วมกันโดยนักวิทยาศาสตร์ของสถาบันสุขภาพแห่งชาติ พวกเขามีพัฒนาการที่ดีขึ้นอย่างมากในการทำงานของระบบภูมิคุ้มกันและเติบโตขึ้นตามปกติภายในสองปีหลังการรักษา วิธีการใหม่นี้ดูปลอดภัยและมีประสิทธิภาพมากกว่ากลยุทธ์การบำบัดด้วยยีนที่ทดสอบก่อนหน้านี้สำหรับ X-SCIDผลลัพธ์ระหว่างกาลเหล่านี้จากการทดลองทางคลินิกซึ่งได้รับการสนับสนุนจาก NIH ได้รับการเผยแพร่ในวันนี้ในThe New England Journal of Medicine