การเพิ่มขึ้นของยีนบำบัด

ปัจจุบัน มีเพียง5% ของโรคหายากประมาณ 7,000 โรคเท่านั้นที่มียาที่ได้รับการรับรองจากองค์การอาหารและยา (FDA) ทำให้ผู้ป่วยหลายพันโรคไม่มีทางรักษาได้ แต่ในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา เทคโนโลยีพันธุวิศวกรรมได้ก้าวไปสู่เป้าหมายสูงสุดในการรักษาโรคด้วย การเปลี่ยนแปลงคำสั่งทางพันธุกรรม ของเซลล์ การบำบัดด้วยยีนที่เกิดขึ้นจะสามารถรักษา โรคทางพันธุกรรม ต่างๆ ในระดับ DNA ได้ในโดสเดียว โรคนับพันเป็นผลมาจากความผิดพลาดของ DNA ซึ่งขัดขวางการทำงานของเซลล์ตามปกติ ด้วยการแก้ไขการกลายพันธุ์ที่ก่อให้เกิดโรคโดยตรงหรือเปลี่ยนแปลง DNA ของเซลล์เพื่อให้เซลล์มีเครื่องมือใหม่ในการต่อสู้กับโรคการบำบัดด้วยยีนจึงนำเสนอแนวทางใหม่อันทรงพลังในการแพทย์ มีการพัฒนา ยีนบำบัด 1,745รายการทั่วโลก งานวิจัยส่วนใหญ่มุ่งเน้นไปที่โรคทางพันธุกรรมที่หายาก ซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้คน 400 ล้านคนทั่วโลก